Fibrose pulmonaire idiopathique : le traitement du futur ?

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L’étude AETHER a testé la sécurité et l’efficacité de l’injection de cellules-souches mésenchymateuses chez des patients atteints de fibrose pulmonaire idiopathique (FPI). Feu vert pour passer aux études de phase II ?

Après des résultats très encourageants chez l’animal, Glassberg, et al. ont présenté les résultats de l’étude AETHER, étude phase I, randomisée, contrôlée, en double aveugle contre placebo, testant la tolérance et la sécurité de l’injection intraveineuse de cellules-souches mésenchymateuses (CSM) chez 9 patients atteints de FPI. Les CSM n’exprimant pas le complexe majeur d’histocompatibilité de type 2, aucun traitement immunosuppresseur n’est nécessaire. Dans cette étude, les paramètres de sécurité associés à la mortalité étaient un déclin de la CVF ≥ 10 %, un déclin de la DLCO ≥ 15 % et un déclin de la distance du test de marche de 6 minutes ≥ 50 m. Sur les 60 semaines de suivi, 2 décès sont survenus, sans lien avec le traitement. Le traitement a été jugé bien toléré et sûr. Le déclin de la CVF était de moins de 5 %, la DLCO était totalement stable sur 1 an. Les études radiologiques chez ces patients sont toujours en cours d’analyse.

 

Ces résultats sont encourageants. Bien entendu, le message principal est la tolérance et la sécurité de ce traitement, on ne peut décemment pas extrapoler les résultats des EFR à partir de si peu de patients (n = 9 dont 2 décès). Nous attendons donc avec impatience les études de phase II puis peut-être de phase III…


Stéphane Jouneau

D’après la communication de M Glassberg (Miami, États-Unis) Safety and tolerability of intravenous bone marrow-derived human mesenchymal stem cells for patients with idiopathic pulmonary fibrosis- The AETHER Study (NCT 2013700) Am J Respir Crit Care Med 2016, 193. A6433, session D15 : New therapies in ILD.

 


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