Ivacaftor est une nouvelle molécule qui potentialise l’effet de CFTR en le maintenant ouvert plus longtemps dans sa forme active chez les patients atteints de mucoviscidose et porteurs d’au moins un allèle G551D (mutation de CFTR qui affecte la fonction du canal CFTR à la surface de la cellule). Il augmente ainsi le liquide de surface des voies aériennes et la fréquence des battements ciliaires.
Des études randomisées en double aveugle ivacaftor contre placebo ont été réalisées chez l’adulte et l’enfant âgés de plus de 6 ans, atteints de mucoviscidose et présentant au moins une mutation G551D. Elles révèlent chez les patients traités une augmentation significative du VEMS dès deux semaines de traitement (> +10 % de la valeur prédite), une prise significative de poids (+2,7 kg chez l’adulte et l’adolescent), et une réduction significative de la survenue d’exacerbations et de la concentration d’ion chlorure au test de la sueur, par rapport au placebo. Ces effets persistent à la 48e semaine, mais aussi à la 96 e semaine de traitement. La qualité de vie est améliorée seulement chez l’adulte et l’enfant de manière significative.
L’ivacaftor n’a pas d’effets secondaires notables en comparaison avec le placebo. Il s’administre par voie orale (150 mg toutes les 12 heures). Il s’agit donc d’une nouvelle thérapeutique très prometteuse pour les patients atteints de mucoviscidose, s’ils sont porteurs de la mutation G551D, ce qui représentent 4 à 5 % des patients.
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Julie Macey service de pneumologie, hôpital Cochin, Paris
Session 228 : Cystic fibrosis (adults and children) : new therapies and detection of early lung disease.
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© iSPLF – Mission ERS septembre 2012
