Le choix du critère d’évaluation principal le mieux approprié aux essais thérapeutiques de la FPI est régulièrement controversé entre les dogmatiques de la mortalité toutes causes confondues et les partisans de substituts plus faciles à atteindre tels que la survie sans progression, l’évolution de la CVF ou l’évolution du test de marche qui sont des bons facteurs prédictifs de la mortalité globale.
Dans une session entièrement dédiée aux « end-points » des essais thérapeutiques de la FPI, on retiendra la présentation de King et coll. Les auteurs ont repris les patients randomisés dans le bras placebo des essais CAPACITY (n = 347) et INSPIRE (n = 275) qui s’adressaient à des patients ayant une FPI légère à modérée. Ils ont montré que le taux de mortalité n’était que de 6,6 % à 1 an et 13,7 % à 2 ans, et que seulement 67 % des décès étaient liés à une cause respiratoire. En prenant la mortalité toutes causes confondues comme le critère de jugement principal appliqué au même type de population, un modèle prédisait que pour être méthodologiquement valable, un essai randomisé en double insu versus placebo devrait inclure au minimum 2582 patients. Il devrait aussi durer au moins 5 ans (3 ans de recrutement et 2 ans de suivi) ce qui diminuerait considérablement l’adhésion des patients et pourrait poser des problèmes éthiques. Cet essai coûterait alors environ 250 millions de dollars, ce qui pourrait rebuter l’industrie pharmaceutique. Enfin, le temps d’attente entre le début de l’étude et l’obtention d’une autorisation de mise sur le marché pourrait dépasser 7 ans !
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Hilario Nunès, d’après la communication orale de King et coll. Am J Respir Crit Care Med 187 ; 2013 : A2356.
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