La protéinose alvéolaire est une pathologie rare caractérisée par l’accumulation de matériel lipoprotéinacé dans les alvéoles. Le lavage pulmonaire thérapeutique bilatéral séquentiel réalisé sous anesthésie générale est le traitement de référence dans les formes sévères, hypoxémiques. Cependant, dans un à deux tiers des cas cette procédure invasive doit être répétée.
Dans plus de 90 % des cas la protéinose alvéolaire est d’origine auto-immune, liée à la présence d’anticorps anti-GM-CSF. Le GM-CSF puis le rGM-CSF par voie sous-cutanée ont montré une efficacité lors d’essais précédents.1
Campo (Pavie, Italie) a présenté les résultats intermédiaires d’un essai clinique randomisé de phase II. Les patients sont traités soit par lavage thérapeutique seul soit par lavage thérapeutique suivi par un traitement de GM-CSF par voie inhalée (sagramostim). En cas de rechute de la protéinose en cours d’étude les patients sont randomisés une deuxième fois. Les résultats présentés sont ceux obtenus 30 mois après le début de l’étude, 9 patients ont été randomisés dans chaque bras. Parmi les patients du groupe lavage thérapeutique seul 7 ont nécessité une seconde randomisation en raison d’une rechute contre un seul patient dans le groupe recevant le traitement inhalé. Par ailleurs, l’amélioration des paramètres fonctionnels respiratoires et de la différence alvéoloartérielle en oxygène est également meilleure dans le groupe traité par aérosols de sagramostim.
Ces résultats, qui devront être confirmés par l’analyse finale des résultats, sont cependant très encourageants.
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Diane Bouvry
Luisetti M, et al, Theapeutic advances in respiratory disease, 2010
Session D15 – New Therapies in ild : Whole Lung Lavage Followed by Inhaled Sargramostim as Therapy of Autoimmune Pulmonary Alveolar Proteinosis- 6438
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