Le 25 juin 2015, le CHMP (Commitee for Medicinal Products for Human use) a émis un avis favorable, recommandant d’autoriser la mise sur le marché du médicament Respreeza pour le traitement du déficit en αalpha-1 antitrypsine. Le laboratoire CSL Behring GmbH développe ce médicament. Respreeza® est disponible en flacon de 100 mg, sous forme de poudre, avec un solvant pour la mise en solution. La substance active est l’inhibiteur de l’alpha1 protéinase (αalpha1 antitrypsine, B02AB02), dérivée du sang humain. L’administration de l’inhibiteur de l’alpha1 protéinase devrait restaurer dans le poumon le niveau d’alpah1 antiptrypsine
chez les patients déficitaires. L’alpha1 antitrypsine inactive certaines molécules comme l’élastase, normalement produite dans l’organisme. L’inhibiteur de l’alpha1 protéinase pourrait s’opposer aux effets de l’élastase et ralentir la progression de l’emphysème. Respreeza® permet de ralentir le déclin annuel de la densité pulmonaire de 34 %, mesurée par scanner thoracique, comparativement au placebo, sur 2 ans. Cela été évalué dans une étude randomisée en double aveugle, contre placebo, multicentrique (étude RAPID). Les effets secondaires les plus fréquents sont l’hypersensibilité ou les réactions allergiques pendant le traitement, parfois sévères, avec des cas d’anaphylaxie, même chez des patients n’ayant pas eu de manifestations lors des injections précédentes.
L’indication du Respreeza® est le traitement de maintenance, pour ralentir la progression de l’emphysème chez les adultes ayant un déficit sévère en αalpha1 protéinase (génotypes PiZZ, PiZ[null], Pi[null, null], PiSZ). Les patients doivent recevoir un traitement pharmacologique et non pharmacologique optimal, et la progression de la maladie doit être démontrée (baisse du VEMS, diminution du test de marche, augmentation du nombre d’exacerbations) après évaluation par un professionnel de santé ayant l’expertise de la prise en charge du déficit en αalpha1 antitrypsine.
Camille Taillé Info Respiration N° 128 – (Août-septembre 2015).
