La dysplasie bronchopulmonaire (DBP), définie chez les prématurés nés avant 32 semaines d’aménorrhée et diagnostiquée à 36 semaines d’âge post-menstruel, reste une maladie multifactorielle sans traitement ciblé établi. Sa forme la plus sévère (grade 3 de Jensen) requiert une ventilation mécanique invasive. Des avancées thérapeutiques majeures ont été présentés à l’ATS 2026, en insistant sur la nécessité d’un phénotypage précis de la DBP, notamment son phénotype vasculaire avec hypertension pulmonaire (DBP-HTAP), dont la prévalence varie de 6 à 60 % selon les séries.
Une étude rétrospective menée dans 14 centres du réseau PPHNET a analysé 278 nourrissons nés avant 32 semaines avec DBP-HTAP, dont 69 avec cathétérisme cardiaque précoce. La mortalité globale était de 8 %, répartie principalement entre les formes de grade 3 (59% des décès) et les sténoses veineuses pulmonaires (24%) 1. Fait notable, la sévérité hémodynamique ne différait pas selon le grade de DBP, soulignant que le degré de support respiratoire ne prédit pas l’atteinte vasculaire pulmonaire. Ces résultats renforcent l’importance d’un phénotypage systématique de la composante vasculaire, indépendamment de la classification standard de la DBP. Un essai randomisé contrôlé monocentrique a évalué l’effet d’une pression positive continue prolongée (eCPAP) de deux semaines supplémentaires par rapport à l’arrêt standard (dCPAP) chez 100 prématurés de 32 semaines ou moins 2. À 6 mois d’âge corrigé, les nourrissons du groupe eCPAP présentaient un volume alvéolaire (p=0,033) et une capacité de diffusion du monoxyde de carbone (p=0,018) significativement supérieurs, ainsi que de meilleurs débits expiratoires forcés (p=0,039). L’amélioration des échanges gazeux suggère que la pression positive prolongée favorise le développement alvéolo-capillaire et pourrait réduire le risque de DBP-HTAP ; des études complémentaires sont en cours.
Dans les suites de l’essai ZENITH, essai clinique randomisé de phase 3 chez l’adulte (n=86 par groupe) 3, ayant prouvé l’efficacité du sotatercept en adjonction à une thérapie maximale chez des patients atteints d’HTAP de classe fonctionnelle OMS III ou IV, des données pédiatriques préliminaires encourageantes (amélioration de classe OMS IV à II en usage compassionnel chez les adolescents de plus de 12 ans avec HTAP idiopathique) et l’essai de phase 2 MOONBEAM (enfants de 1 à 18 ans, NCT05587712, résultats attendus en 2028) ouvrent des perspectives prometteuses pour la DBP-HTAP. Ces avancées convergent vers une même conclusion : le phénotypage précis de la DBP, en particulier la caractérisation de sa composante vasculaire, est indispensable pour guider les décisions thérapeutiques et développer des traitements ciblés, qui émergent enfin pour cette maladie longtemps orpheline de thérapies spécifiques.
Julie Mazenq, service de Pneumologie Pédiatrique, CHU Timone enfants, Assistance Publiques des Hôpitaux de Marseille ; Inserm, INRAE, C2VN Marseille, Aix-Marseille université, Marseille
D’après la communication orale de Eldredge L.C. Emerging research on bronchopulmonary dysplasia and pulmonary hypertension. Session A81 : Pediatric year in review: the magic kingdom of pediatric pulmonary.
