Prise en charge de l’asthme sévère pédiatrique : vers une prescription plus personnalisée et responsable

L’asthme sévère reste une pathologie rare mais à fort impact individuel et sociétal.
Les avancées récentes — cliniques, pharmacologiques et organisationnelles — invitent à repenser nos stratégies thérapeutiques, depuis la confirmation diagnostique jusqu’au choix raisonné des biothérapies.

Mieux identifier l’asthme sévère pédiatrique pour mieux le traiter

L’asthme sévère ne concerne qu’une minorité d’enfants asthmatiques, mais il concentre une morbidité élevée, la majorité des dépenses liées aux soins et entraîne une altération majeure de la qualité de vie. Sa définition repose sur la nécessité d’un traitement de palier 5 selon GINA, après vérification rigoureuse du diagnostic, de l’observance, de la technique d’inhalation et prise en charge des comorbidités ¹. La distinction entre asthme difficile à traiter et asthme sévère authentique est une étape clé avant toute escalade thérapeutique. Les recommandations récentes soulignent l’importance d’une évaluation structurée, idéalement en centre expert, intégrant le phénotypage afin d’orienter les décisions thérapeutiques.

Les biothérapies ont transformé la prise en charge de l’asthme sévère de l’enfant, avec une réduction significative des exacerbations sévères, des hospitalisations, de la dose de corticoïdes inhalés ainsi qu’une amélioration de la qualité de vie. La réponse au traitement est en général visible dès 6 mois, notamment sur les exacerbations. Le taux de patients répondeurs est élevé, de plus de 90%. Il n’existe toutefois pas à ce jour de facteur prédictif robuste de patient meilleur répondeur au sein des phénotypes définis par les AMM. En l’absence de réponse, un arrêt ou un changement de biothérapie doit être envisagé. Un suivi harmonisé et individualisé est indispensable pour une évaluation globale du patient et évaluer précisément les critères de réponse au traitement ². La durée optimale de traitement reste non définie, probablement plusieurs années, avec un taux de rechute surtout sur les symptômes inter-critiques à l’arrêt plus faible chez l’enfant que chez l’adulte ³ce qui interroge sur un éventuel effet modificateur des biothérapies sur l’histoire naturelle de la maladie.

Intégrer les dimensions pharmacologiques et sociétales

Les biothérapies représentent la majorité des médicaments en développement. Ces anticorps monoclonaux obéissent à des règles pharmacocinétiques spécifiques, et disposent d’une demi-vie assez longue autorisant des administrations relativement espacées. La variabilité pharmacocinétique est relativement limitée après l’âge de 6 ans, le poids constituant alors le principal déterminant posologique ⁴

Au-delà des considérations cliniques, la réflexion s’élargit aux enjeux économiques et sociétaux. Les formes sévères de l’asthme (5%), bien que minoritaires, représentent la part majoritaire des dépenses de santé (environ 50% des dépenses de santé liées à l’asthme). Dans ce contexte, l’arrivée des biosimilaires ouvre des perspectives en termes d’accès aux soins, de sécurisation des approvisionnements et de maîtrise des coûts, sans compromis démontré sur l’efficacité ou la tolérance. Les médecins prescripteurs doivent être acteurs des dépenses de santé, dans un contexte de déficit majeur de l’Assurance Maladie. L’intégration des biosimilaires dans l’algorithme décisionnel thérapeutique constitue un levier supplémentaire pour une prise en charge de l’asthme sévère intégrant la durabilité : la prescription d’un biosimilaire de l’omalizumab en Europe permettrait selon une étude médio-économique une économie de 641 millions d’euros et de traiter 96 000 patients supplémentaires ⁵.

Dr Flore Amat, service de Pneumologie et Allergologie Pédiatrique, Hôpital Robert Debré, Paris

D’après la présentation « Chronologie du patient asthmatique sévère » présenté par le Dr Flore Amat, les Prs Stanislas Grassin-Delyle et Laurent Guilleminault, du samedi 25 janvier 2026.

Flore AMAT, service de Pneumologie et d’Allergologie Pédiatrique Hôpital Robert Debré Paris

D’après la présentation « Chronologie du patient asthmatique sévère » présenté par le Dr Flore Amat, les Prs Stanislas Grassin-Delyle et Laurent Guilleminault, du samedi 25 janvier 2026.