Malgré les traitements de fond disponibles, les patients atteints d’hypertension artérielle pulmonaire (HTAP) restent souvent très symptomatiques, avec une limitation marquée à l’effort et une dyspnée invalidante. Le RT234, formulation inhalée de vardenafil, un inhibiteur de la phosphodiestérase de type 5 (iPDE-5), administrée par un inhalateur à poudre sèche (AOS™ DPI), a été développé pour un usage à la demande, en complément des traitements chroniques.
L’essai CL202 (NCT04266197), de phase 2b, ouvert et multicentrique, a évalué les effets d’une dose unique de vardenafil inhalé (0,5 mg, 1,0 mg ou 2,0 mg) chez 39 patients atteints d’HTAP. Chaque participant a réalisé un test d’effort cardiopulmonaire avant et après administration de vardenafil (30 minutes post-dose). Le critère principal était la variation du pic de VO₂ à l’effort ; les critères secondaires incluaient la pente VE/VCO₂ (efficacité ventilatoire) et l’échelle de dyspnée de Borg.
Les résultats ont montré une amélioration dose-dépendante du pic de VO₂ et de la pente VE/VCO₂, significative dans le groupe 2,0 mg. La dyspnée à l’effort a significativement diminué pour l’ensemble des patients, en particulier à 1,0 mg (variation moyenne : -1,3 sur l’échelle de Borg ; p=0,0008). Parmi les participants, la majorité des répondeurs atteignait une amélioration cliniquement pertinente du pic de VO₂ (≥0,7 mL/min/kg ou ≥6 %). Le traitement a été bien toléré à toutes les doses.
Cette étude soutient le potentiel du vardenafil inhalé comme traitement symptomatique à effet rapide, capable d’améliorer ponctuellement la tolérance à l’effort et la qualité de vie fonctionnelle des patients, en complément des stratégies de fond. Ces résultats devront être confirmés dans un essai contrôlé contre placebo.
Athénaïs Boucly, Service de Pneumologie et Soins Intensifs Respiratoires, Hôpital Bicêtre, Assistance Publique Hôpitaux de Paris, 78, rue du Général Leclerc, 94270 Le Kremlin-Bicêtre
D’après la communication de Benza R. A single dose of RT234, vardenafil inhaled via the AOS™ DPI, improves exercise capacity and reduces dyspnea in PAH. Am J Respir Crit Care Med 2025;211:A7048 (Session C93)
